Qing听丨长春上海疫情管控下罕见病群体的自救

因疫情严重，长春、上海先后采取管控措施，两地政府部门本着对人民群众生命安全负责的态度抗击疫情的同时，也力争居民的基础生活不受防疫政策的影响。

但对属于“很小的群体”的罕见病患者来说，管控措施下，求医用药之路也变得艰难起来。为帮助他们解决求医用药问题，蔻德罕见病中心日前开启了“吉林省、上海市罕见病患者疫情紧急救助通道”，通过民间组织的力量，帮助罕见病患者协调就医用药问题，只不过，在防控疫情的压力下，患者们自救、互救及民间组织的努力，仍旧显得力有不逮。

疫情封控 法布雷病患者的担忧

李芳的孩子上一次住院用药还是在3月12日，如果按照正常的治疗计划，每隔两周左右就应该用药一次，但因为疫情影响，李芳一家无法出行，医院的正常门诊也暂停，他们只能等待下次用药的时间，不过是在一个月后，还是两个月后，才有机会住院用药他们也说不准。

“好在这个病暂时还不危及生命，只是长期不能用药，孩子的身体健康问题会加剧。”李芳说。

李芳的孩子今年15岁，在5年前被确诊为法布雷病。这是一种罕见遗传病，病症表现为患者的乳糖蛋白基因突变，导致体内代谢紊乱，体能毒素垃圾会进入到患者的器官和血管内，威胁患者健康，由此而危及生命。从表象来看，患者会出现类似于风湿的症状，伴有疼痛、出汗等常见问题。

目前，法布雷病最有效的治疗方法是酶替代治疗，即注射阿加糖酶α。该药物的治疗方式为每两周注射一次，需要终生用药。据李芳说，因为注射该药物需要一定的注射技术，还要监控注射后可能出现的风险，所以注射必须在医院完成，自己无法给自己注射。

该药物从今年开始才纳入医保，在纳入医保前，一个月的药费就需要20万元左右，一般家庭很难承受。纳入医保后，治疗费用下降了95%，每个月只需要自付几千元。

“我家孩子确诊五年了，但国内一直没有药，后来有了药又用不起，直到进了医保可以用药了，治疗还不到一年，没想到又赶上了疫情封控。”李芳说，她家住浦西，现在受到疫情影响，处于封控状态，全家人只能待在室内，不能出小区，周围的医院门诊也都暂停，他们以前住院用药的瑞金医院因为是抗疫重点医院，也已经不再接收他们这类病人。

3月25日，上海市有关部门在疫情防控发布会上曾表示，要求医院急诊、发热门诊、透析室、手术室、重症监护室、孕妇分娩室等特殊诊室“非必要不封控”，因此大部分重症急诊病患和血透病人的问题得到了解决。但像李芳家这种需要定期去医院治疗的罕见病患者，却不在此列。

据李芳说，从患者病友群中了解，上海的法布雷病患者有大约二十多人，现在大家面临的问题都是一样，那就是等待。

“这个病确实不像透析患者那样，不透析就会死亡，我们这是慢性病，一两次不去打药也只会影响健康，不会危及生命。但问题是，医院何时可以恢复？还是未知。”李芳说，她每天看着上海的确诊病例都是三四位数的增长，担心上海的封控可能要持续几个月，“距离上一次用药是20天左右，如果再过两个月，我可就不会像现在这样平静了。”

救命药一直在路上 “柠檬宝宝”面临断药

比起法布雷病患者的心态，甲基丙二酸血症患儿的家人已经快急疯了。家住长春的患儿母亲陈璐哭诉称，孩子的药几经周转4月3日能到达沈阳，但是能不能进长春，何时能进长春都是未知数。“再用不上药，孩子就危险了。”

陈璐的孩子从出生27天就被确诊为甲基丙二酸血症，从42天开始使用浓缩苷钴铵药物。甲基丙二酸血症患儿又被称为“柠檬宝宝”，其病症通俗来说就是“血里有酸”、“尿里有酸”、急性期发病时会酸中毒。一旦不能用药物维持体内酸的代谢，就会出现嗜睡、昏迷、衰竭等严重症状。

陈璐的孩子4年来一直在依靠药物治疗，该罕见病国内也有药物，但苷钴铵的浓度不如进口药，进口药打1针，国产药要打10针，为了减少孩子的痛苦，他们一直选择进口药。“这个药每三天要打一次，最长不能超过四天。如果用国产药的话，孩子一周要被扎20针，屁股根本受不了。”

疫情之后，该种药物的预订就非常困难。但在病友们的互助下，陈璐家的药还能勉强接济得上。

因为家住长春，冬季温度过低，最冷的两三个月药瓶都会被冻炸，所以陈璐只能在2月份定药，把东北最冷的两个月空过去。而且这种药的保质期一共就只有五个月，每年开春时，都是陈璐家最为药着急的时候。

今年春节后，长春疫情突然严重起来，逐渐开始采取了不同程度的管控措施，这让陈璐家患儿吃药变得更加困难。

2月初陈璐定的药，2月底才到了杭州，她也不知道为何药会在杭州待了12天，然后转到天津海关入境，又经过了10天。这一下陈璐家的药就用完了。

如果不能每隔三四天给孩子用一次药，孩子就有生命危险。没办法，陈璐只能跟病友群里求助，来自白城、延吉、磐石的病友先后借给他三支药，解了燃眉之急。

现在，陈璐定的药从天津到了北京，8天后从北京出发又到了沈阳，虽然离长春越来越近了，但陈璐却越来越着急。

4月1日晚上，陈璐把借来的一瓶药给孩子使用后，她只能把希望寄托在运输途中的这批药上。但长春目前是封控状态，他们一家人连小区都出不去，更别说去沈阳拿药了。算下来，如果4月4日孩子再不能用上药，就会有生命危险。

陈璐已经把情况汇报给了社区，但目前的情况社区也帮不上忙。长春的10来个病友也同样面临困境，无力互相帮助。陈璐不断的给顺丰打电话，顺丰方面非常重视，但同时也表示必须要服从防疫安排，尤其她的药又是来自境外，必须要消杀监控。陈璐又找到了志愿者帮忙，志愿者告诉她：“姐，您放心，只要药到了长春境内，我们就是靠两条腿走，也把药给您送来。”

但是药怎么到长春，陈璐心里根本就没底。上个月，长春封控还没有那么严格时，有一个病友的药是从郑州辗转天津然后坐火车抵达长春的。但现在长春全城封控，火车都进不来，只能等待物流公司。

让陈璐焦急的除了药什么时候到手里，还有药的保质期问题。这种药需要在低温保存，美国方面发货时会加装冰块冷链运输，但由于运输时间太长，到现在已经经历了快两个月了，冰块恐怕早就化了，如果温度太高的话，药效也会受到影响。

此外，陈璐此前为了药物周转，向吉林省内的病友借了三支药，这些也都是要还给人家的。目前在沈阳的这批药一共只有五支，还了病友三支后，自己还剩两支，只够维持一周的时间。前几天陈璐想定下一批药，但发现因为订单间隔过短，被美国药商拒绝了。

“我已经没办法了，好几天睡不着觉。”本身就因为孩子的病而患上抑郁症的陈璐这些天自己的抑郁情绪也越来越严重了。她每天刷着手机，看着手机上的物流更新，不断的打电话跟顺丰沟通，不断的向志愿者和病友求助，但结果都是只能等待。

陈璐做好了最坏的打算。如果4月4日药还是到不了手里，她就要根据孩子的病况来做抉择。如果孩子开始出现嗜睡、昏迷等情况，只能先打120进急诊室，通过急诊抢救的方式先把酸中毒稳定住，然后继续等待药品。“但如果还不来呢？长春这个封控状况和确诊数量看，绝不会是一两天就能够解开的。”

民间组织参与救助 患者希望开通绿色通道

李芳和陈璐的需求只是吉林和上海两地罕见病患者需求中的冰山一角。蔻德罕见病中心开通了紧急求助通道后，一些求医用药的紧急求助层出不穷。

例如吉林20多位苯丙酮尿症患者因为快递停运，医院特食进货渠道受影响，厂家无法把特食发货到医院，导致患者无法吃到所需要的特食。还有长春的100多名血友病患者，因为唯一的定点医院门诊不开放，患者每周一次的用药无法保障，若选择其他医院或者平台购药就不能享受医保，只能付出较高的医药费。

李芳和陈璐也都看到了蔻德罕见病中心开通的就医用药求助通道，他们也都在网络上填写了自己的需求。蔻德方面目前也正在努力联系，但仍然需要时间。

蔻德罕见病中心的工作人员告诉记者，疫情开始以来，该中心一直在关注罕见病患者的需求。今年以来，长春和上海的疫情开始严重，两地也采取了封控措施。从网络平台的表现来看，来自两地的求助信息越来越多。因此，蔻德罕见病中心从3月31日起开通了紧急求助渠道，希望能够帮助这些罕见病患者。

目前，该中心的紧急求助通道每天都能够收到几十条求助信息，主要是求医用药方面出现不便。蔻德方面将求助信息进行筛选和甄别，然后通过日常合作的平台，尽可能的去帮助患者。比如此次紧急求助通道就是蔻德与京东健康一同参与的。此前，京东健康与蔻德罕见病中心打造了“罕见病关爱中心”，可以为罕见病患者提供一部分药品的购买便利和需求。

但蔻德罕见病中心的工作人员也承认，目前的紧急求助通道也只是为紧急患者们提供一个渠道，有一些药品可以帮助解决，但一些涉及到疫情封控导致的药品无法送达、医院无法接收的问题，他们目前也没有什么办法。

目前，李芳和陈璐等罕见病患者还在等待中，他们有的像李芳一样为孩子日后的健康担心，有的像陈璐一样已经为眼前孩子的生命而着急。陈璐说，她希望在防疫封控的时候，罕见病患者的求医用药能够得到一定的政策，给予开通绿色通道。“虽然罕见病很罕见，患者人数不算太多。但毕竟，每一个再小的群体，国家都不曾遗忘。”

文/北京青年报记者 张子渊

编辑/白龙